미국 FDA, 다케다 페보네디스탯을 고위험 골수이형성 증후군 환자 치료 위한 혁신 신약으로 지정
임상 2상 시험 데이터 근거… HR-MDS 치료의 중대한 니즈 강화
페보네디스탯, HR-MDS 환자 위한 10여년 만의 첫 신약 옵션화 가능성
페보네디스탯은 최초의 NEDD8-활성 효소(NAE) 억제제로 HR-MDS 환자를 위한 10여년 만의 첫 신약이 될 수 있으며 이로써 현재 저메틸화 작용제(HMA) 단독요법에 한정된 치료 옵션이 확대될 수 있다. 현재 치료 옵션으로도 HR-MDS 환자 예후는 여전히 좋지 않다.
혁신 신약 지정은 Pevonedistat-2001 임상 제2상 시험의 최종 분석에 근거하고 있다. 이 시험은 HR-MDS를 포함한 희귀 백혈병 환자에게서 페보네디스탯과 아자시티딘(azacytidine) 병용 요법과 아자시티딘 단독 요법을 비교 평가했다. FDA는 전반 생존율(OS), 무사건 생존율(EFS), 완전 관해(CR), 무수혈, 부작용 프로필 등 여러 가지 평가 지표를 고려했다. 이번 지정은 현재 치료법이 많지 않고 치료 효과가 제한된 HR-MDS 환자들의 치료 니즈를 해소할 진전 가능성을 시사한다.
크리스토퍼 아렌트(Christopher Arendt) 다케다 종양 치료 사업부 총괄은 “HR-MDS는 예후가 좋지 않고 삶의 질을 떨어뜨리며 또 다른 공격적 암인 급성 골수성 백혈병으로 이행되는 경우가 많다”며 “페보네디스탯과 아자시티딘 병용은 유망한 치료적 접근으로 HR-MDS 환자를 위한 10여년 만의 첫 신약이 될 잠재력이 있다”고 설명했다. 그는 “FDA가 페보네디스탯과 치료 옵션이 많지 않은 HR-MDS 환자의 중대한 치료 요구를 해소할 혁신적 치료법 개발의 시급성을 인정해 준 데 감사하고 싶다”고 말했다.
미국 FDA의 혁신 신약 지정은 중증 또는 치명적 질병을 치료하기 위한 연구용 약물 개발과 규제 검토를 가속하기 위해 부여된다. 혁신 신약 지정을 받은 시약은 하나 이상의 임상적으로 중요한 평가지표에 대해 기존 요법보다 실질적인 개선을 보여줄 수 있음을 나타내는 예비 임상 근거를 입증한 것이다.
다케다는 온라인으로 진행된 ‘제56차 미국 임상암학회 연례 학회(American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting)’와 ‘제25차 유럽혈액학회 연례 학회(European Hematology Association (EHA) Annual Congress)’의 구두 세션에서 Pevonedistat-2001 임상 시험 결과를 발표했다.
페보네디스탯(Pevonedistat) 개요
페보네디스탯(Pevonedistat)은 최초의 NEDD8-활성효소(NAE) 억제제다. 전임상 연구에서 페보네디스탯의 NAE 억제는 특정 단백질 변형을 차단해 세포 주기 진행과 세포 생존을 방해하며 이로써 암세포 사멸을 유도하는 것으로 나타났다. 페보네디스탯/아자시티딘 병용은 HR-MDS, 고위험 만성골수단핵구성 백혈병(HR-CMML), 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 대상의 임상 2상 연구와 AML 환자 대상의 임상 1상 연구에서 유망한 임상적 활성을 입증했다. 페보네디스탯은 현재 이식이나 집중유도화학요법이 부적합한 HR-MDS, HR-CMML, AML 환자의 1차 치료제로 임상 3상 시험이 진행되고 있다. 또한 부적합한 AML 환자를 대상으로 한 아자시티딘, 베네토클락스(venetoclax)와의 3중 병용의 임상 2상 연구도 진행되고 있다. 페보네디스탯은 안전성과 효능이 확립되지 않은 연구용 약물이다.
MDS 개요
MDS는 골수 내에 비정상적인 혈액 세포가 생성돼 야기되는 희귀한 유형의 골수암이다. 이들 암은 주로 고령 환자에게 발생하며 질환을 진단받는 중위 연령은 60~74세다. 비정상적인 세포 생성으로 인해 MDS, CMML, AML 환자는 정상 적혈구, 백혈구 및/또는 혈소판 수가 부족하다. MDS, CMML, AML 증상은 때로 모호하며 낮은 혈구 수치와 관련될 수 있다. 또한 피곤하고 숨이 가쁘며 자주 멍이 들거나 출혈이 발생하고 식욕 감소, 쇠약, 창백함, 열, 잦은 또는 중증 감염을 수반할 수 있다.
MDS는 여러 분류가 있으며 위험도는 매우 낮음부터 매우 높음까지 분포한다. 위험도는 혈액 수치, 골수모세포 수, 돌연변이, 세포유전학 등에 의해 좌우된다. 고위험 질환은 개정된 국제예후예측시스템(IPSS-R)에 따라 중위험, 고위험, 초고위험으로 정의되며 해당 환자의 경우 예후가 좋지 않다. HR-MDS 환자의 약 40%가 성인 환자에게 나타나는 암으로 인해 예후가 좋지 않은 AML로 이행한다.
다케다의 종양 치료 부문에 대한 헌신
회사의 연구 개발 임무는 환자들의 삶을 향상시키기 위한 과학, 획기적 혁신 및 열정에 대한 헌신적 노력을 통해 전 세계 암 환자들에게 새로운 의약품을 제공하는 데 있다. 회사의 혈액 질환 치료제, 견실한 파이프라인, 고형 종양 의약품은 모두 환자들이 필요로 하는 혁신적이고 경쟁력 있는 치료제를 계속 제공하는 것을 목표로 하고 있다. 자세한 정보는 웹사이트(www.takedaoncology.com) 참조.
다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited) 개요
다케다제약(도쿄증권거래소: 4502 / 뉴욕증권거래소: TAK)은 일본에 본사를 두고 과학을 삶에 변화를 주는 의약품으로 구현해 환자에게 보다 나은 건강과 더 밝은 미래를 가져다주기 위해 최선을 다 하고 있는 가치 중심, 연구개발 기반의 글로벌 바이오제약 회사이다. 다케다는 종양학, 희귀질환, 중추신경계 및 위장병학의 네 가지 치료 분야에 연구 개발 노력을 쏟고 있다. 또한 다케다는 플라스마 유래 치료법과 백신에 목적을 둔 연구개발 투자에 힘쓰고 있다. 또한 회사는 새로운 치료 옵션의 한계를 앞당기고 강화된 협업 연구개발 엔진과 역량을 활용해 견고하고 다양한 파이프라인을 창조함으로써 사람들의 삶을 변화시키는 데 기여하는 혁신적인 의약품 개발에 주력하고 있다. 다케다 직원들은 환자의 삶의 질 향상과 80여 국가에서의 헬스케어 분야 파트너들과의 협력에 전념하고 있다. 자세한 정보는 웹사이트(https://www.takeda.com) 참조.
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미래예측진술
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