알렉시온, 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에 대한 ALXN1210의 3상 종합 임상시험의 긍정적 결과… 미국혈액학회 연례회의에서 발표 및 미국혈액학회지 ‘블러드(Blood)’ 게재

‘솔리리스®’(에쿨리주맙)로 치료받던 환자의 ALXN1210 결과 미국혈액학회 회의에서 처음 발표

보체 억제제로 치료받지 않은 환자와 ‘솔리리스®’로 치료한 환자를 대상으로 한 ALXN1210의 임상시험 결과 미국혈액학회지 ‘블러드(Blood)’에 게재

억제제로 치료받은 적이 없는 환자의 민감성 분석과 억제제로 치료받은 적이 없는 환자 및 ‘솔리리스®’로 치료한 환자의 C5 억제 및 돌발성 용혈(breakthrough hemolysis)을 분석한 결과 미국혈액학회 회의에서 발표

2018-12-05 11:45
서울--(뉴스와이어)--알렉시온(Alexion Pharmaceuticals, Inc. 나스닥: ALXN)이 자사의 시험 단계에 있는 장시간 지속형 C5 보체 억제제인 ALXN1210에 대한 종합 3상 임상시험 결과를 2018년 12월 1일부터 4일까지 개최되는 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH) 연례 회의에서 발표했다고 5일 밝혔다.

이번 발표에는 이전에 보체 억제제 치료를 전혀 받지 않았거나 ‘솔리리스® (Soliris®)’ 치료에 안정적인 반응을 보였던 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에 대한 두 건의 대규모 3상 임상시험의 이전 발표 결과와 새로운 결과 등의 임상시험 결과가 포함됐다. 이들 두 임상시험에서 1차 평가지표 및 핵심 2차 평가지표 모두 긍정적으로 나타난 임상 결과는 이 학술회의 발표와 동시에 미국혈액학회지 ‘블러드(Blood)’에 게재됐다.

존 올로프(John Orloff) 알렉시온 수석 부사장 겸 연구 개발 총괄은 “치명적이고 생명을 위협할 수 있는 질환인 PNH에 대해 임상적으로 의미 있는 평가지표를 분석하여 지금까지 실시된 3상 프로그램 중 최대 규모인 두 건의 3상 비교 제제 대조 임상시험에서 결과를 더 많이 확보하게 되어 매우 기쁘다. 아울러 솔리리스®에서 ALXN1210으로 전환한 환자에서 긍정적인 결과가 도출된 것은 고무적이다”라며 “회사의 목표는 ALXN1210을 PNH환자의 새로운 표준 치료제로 정립하는 것”이라고 말했다.

다음은 미국혈액학회 연례회의 발표 및 ‘블러드’지 게재 주요 내용이다.

현재 에쿨리주맙으로 치료받고 있는 발작성 야간 혈색뇨증 성인 환자를 대상으로 에쿨리주맙 대비 라불리주맙(ALXN1210)을 비교한 3상, 다기관, 비열등성 연구 결과(Results from a Phase 3, Multicenter, Non-Inferiority Study of Ravulizumab (ALXN1210) Versus Eculizumab in Adult Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Currently Treated with Eculizumab) - ASH, 세션 101, 구두 발표 625, 초록 ID# 119147, 2018년 12월 3일[1]
이 결과는 이 학술회의 발표와 동시에 전문가에 의한 상호심의된 학술지 ‘블러드’에 게재됐다.[2]

보체 억제제를 사용하지 않은 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자를 대상으로 에쿨리주맙 대비 라불리주맙(ALXN1210)을 비교하는 3상 임상시험: 기저선 용혈 수치, 수혈력 및 인구 통계 등으로 환자를 계층화한 부분군 분석 결과(A Phase 3 Study of Ravulizumab (ALXN1210) versus Eculizumab in Adults with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Naïve to Complement Inhibitors: Results of a Subgroup Analysis with Patients Stratified by Baseline Hemolysis Level, Transfusion History, and Demographics) - ASH, 세션 101, 구두 발표 627, 초록 ID# 110623, 2018년 12월 3일[3]
이 새로운 임상 결과는 공동 1차 및 핵심 2차 평가지표 분석 결과에 추가되는 것으로, 역시 ‘블러드’지에 게재됐다.[4]

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자를 대상으로 에쿨리주맙 대비 라불리주맙(ALXN1210)을 비교한 2건의 3상 무작위배정 임상시험에서의 돌발성 용혈의 전향적 분석(A Prospective Analysis of Breakthrough Hemolysis in 2 Phase 3 Randomized Studies of Ravulizumab (ALXN1210) versus Eculizumab in Adults with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) - ASH, 구두 발표 및 포스터 초록, 포스터 2330, 초록ID# 110874, 2018년 12월 2일.[5]

발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자를 대상으로 한 에쿨리주맙 대비 라불리주맙(ALXN1210) 비교: 두 건의 3상 무작위배정, 다기관 임상시험을 통한 약동학 및 약력학(藥力學) 관찰(Ravulizumab (ALXN1210) versus Eculizumab in Adults with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Pharmacokinetics and Pharmacodynamics Observed in Two Phase 3 Randomized, Multicenter Studies) - ASH 세션101, 구두 발표 626, 초록 ID# 110858, 2018년 12월 3일[6]

◇발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 대해

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria)은 만성적이며 지속적으로 악화돼 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 매우 희귀한 혈액 질환으로, 평균 30대에 발병하여 경계징후 없이 인종과 성별, 배경, 연령에 관계없이 발병할 수 있다.[7][8][9] 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 경우, 증상을 인지하지 못해 진단이 1년에서 10년까지 늦어질 수 있다.[8] 발작성 야간 혈색소뇨증은 인체 면역계의 구성 요소인 보체 시스템의 만성적으로 조절되지 않는 활성화로 적혈구가 파괴되는 용혈이 발생하면서[10] 빈혈, 피로감, 짙은색 소변, 숨가쁨 등의 증상이 나타난다.[11][12][13] 만성 용혈의 가장 치명적인 결과는 혈전증으로서, 이는 주요 장기를 손상시킬 뿐 아니라 조기 사망으로 까지 이어질 수 있다.[14] 수혈 및 항응고제 관리를 포함한 역사적인 보조적 치료에도 불구하고, PNH 환자의 20-35%는 진단 후 5년에서 10년 사이에 사망한다.[15][16] PNH는 재생불량성 빈혈, 골수형성이상증후군 등 골수에 이상이 있는 환자들에게 더 흔하게 나타난다. [17][18][19] 원인을 알 수 없는 혈전증을 앓고 있는 일부 환자의 경우 발작성 야간 혈색소뇨증이 근본 발생 원인일 수 있다.[10]

◇ALXN1210에 대해

ALXN1210은 알렉시온이 발견 및 개발한 혁신적이고 시험적인 장시간 지속형 C5 억제제로, 신체 면역 시스템의 일부인 말단 보체 연쇄반응에서 통제되지 않은 방식으로 활성화되었을 때 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS), 항 - 아세틸콜린 수용체(AchR) 항체 - 양성 중증 근무력증(MG) 등의 극희귀질환의 원인이 되는 C5 단백질의 활동을 억제함으로써 작동한다. 보체 억제제 치료를 받지 않은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자 및 솔리리스®치료에 안정적인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 대상으로 한 3상 임상연구에서 ALXN1210을 8주 간격으로 정맥 투여한 군에서 솔리리스®를 2주 간격 정맥투여한 대조군 대비 모든 중요한 1차 및 2차 연구결과가 ALXN1210이 나은 수치 결과로 비열등성을 보였다. ALXN1210은 보체 억제제 치료를 받지 않은 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 환자를 대상으로 현재 8주 간격 정맥 주사로 투여되는 3상 임상 연구 평가중이다. 또한 알렉시온은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 환자의 잠재적 치료법으로 주 1회 피하 투여되는 ALXN1210에 대한 3상 임상 연구를 시작할 계획이다. 알렉시온은 또한 전신성 중증 근무력증(gMG) 환자의 잠재적 치료법으로 8 주마다 정맥 주사로 투여되는 ALXN1210의 개발을 시작할 계획이다.

ALXN1210은 미국, 유럽연합 및 일본에서 PNH 환자 치료를 위해, 미국에서 aHUS 환자 피하치료를 위한 희귀의약품지정을 받았다.

◇솔리리스® (Soliris® 성분명: 에쿨리주맙)

솔리리스®는 C5 단백질과 결합해 신경계 말단에서 일어나는 보체 연쇄 반응을 억제하는 혁신적인 보체 억제제로, 인체 면역계의 구성 요소인 보체의 제어되지 않는 활동으로 발생하는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 항콜린수용체 항체 양성 소견을 보이는 중증 근무력증 치료에 사용된다. 솔리리스®는 미국, 유럽연합(EU), 일본 등의 국가에서 세계 최초이자 유일한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제로 승인 받았으며, 유럽에서 항콜린수용체 항체 양성 소견을 보이는 치료저항성 전신성 중증 근무력증(gMG) 성인 환자의 최초이자 유일한 치료제로, 미국에서 항콜린수용체 항체 양성 소견을 보이는 전신성 중증 근무력증(gMG) 성인 환자의 치료제로 승인된 바 있다. 일본에서는 항콜린수용체 항체 양성이며, 고용량 정맥주사용 면역글로불린 치료 혹은 혈장분리교환술(PLEX)로 증상 조절이 어려운 전신성 중증 근무력증(gMG) 환자의 치료제로 승인 받았다. 솔리리스®는 시가 톡신(Shiga-toxin) 생성 대장균에 의한 용혈성 요독 증후군(STEC-HUS) 환자 대상으로는 사용을 제한한다.

또한 솔리리스®는 미국, 유럽연합(EU), 일본 및 그외 다수의 다른 국가에서 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 치료를 위한 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정됐으며, 미국과 유럽 및 그외 다수의 다른 국가에서는 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 미국과 유럽에서는 중증 근무력증, 일본에서는 불응성 전신성 중증 근무력증(gMG) 환자의 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되었다. 미국, 유럽연합(EU), 일본에서 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD)환자 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았다. 알렉시온은 혁신적 보체 억제제인 솔리리스®의 개발로 약물 연구 개발 분야의 최고 영예인 프리 갈리엥(Prix Galien)상을 2008년 미국 프리 갈리엥 ‘최고의 바이오기술 의약품(Best Biotechnology Product)’ 부문과 2009년 프랑스 프리 갈리엥 ‘희귀질환 의약품(Rare Disease Treatment)’ 부문에서 각각 수상했다.

중증 수막구균 감염 위험성 관련 돌출주의문(Boxed warning)을 포함, 솔리리스®에 대한 자세한 정보는 솔리리스® 웹사이트에서 제공되는 처방 정보 전문(Full Prescribing Information)에서 확인할 수 있다. 한국 내 허가 사항 정보는 ‘솔리리스주(에쿨리주맙) 의약품 한국내 허가 사항 등 상세정보’를 참조하면 된다.

◇솔리리스® (Soliris®) 중요 안전성 정보

솔리리스®에 관한 미국 처방 정보에는 다음과 같은 경고와 주의사항이 포함돼 있다: 솔리리스®로 치료받은 환자에서 생명을 위협하고 치명적인 수막구균 감염증이 발생했다. 수막구균 감염증은 조기에 인지하고 치료하지 않으면 빠른 속도로 생명을 위협하거나 치명적인 상태로 진행될 수 있다. 질병대책 센터(Centers for Disease Control, CDC미국)의 예방접종자문위원회(Advisory Committee on Immunization Practices, ACIP)가 가장 최근에 발표한 보체 결핍 환자에 대해 수막구균 예방접종 권고사항을 준수해야 한다.

솔리리스® 치료 지연에 따른 위험성이 수막구균 감염증이 발생할 위험성 보다 더 크지 않을 경우 솔리리스®의 투여를 시작하기 최소 2주 전에 수막구균 백신을 접종해 면역력을 갖게 해야 한다. 환자가 수막구균에 감염된 초기 징후가 있는지 추적 관찰하고 감염이 의심되면 즉시 평가해야 한다.

환자들은 감염증, 특히 피포성 세균에 대한 민감성이 증가할 수 있다. 면역력이 약화되고 호중성 백혈구 감소증이 있는 환자에서 아스페르길루스 감염증(aspergillus infections)이 발생했다. 솔리리스®로 치료받은 어린이는 폐렴연쇄상구균(Streptococcus pneumonia)과 b형 헤모필루스 인플루엔자(Hib)로 인한 중증 감염증이 발생할 위험성이 높아질 수 있다. 발작성 야간 혈색뇨증(PNH) 환자를 솔리리스®로 치료할 때에는 그 의약품으로 치료하는 동안 항응고제 철회의 영향이 아직 확립되지 않았기 때문에 항응고제 관리를 변경해서는 안된다. 솔리리스®를 투여할 때 과민증이나 과민성 반응 등의 주입 부작용이 나타날 수 있다.

임상시험에서 솔리리스®로 치료한 PNH 환자에서 가장 자주 발생한 것으로 보고된 부작용은 두통, 비인두염, 요통, 오심 등이다. 솔리리스®로 치료한 요독 증후군(aHUS) 환자에서 가장 자주 나타난 것으로 보고된 부작용은 두통, 설사, 고혈압, 상기도 감염, 복통, 구토, 비인두염, 빈혈, 기침, 말초 부종, 오심, 요도 감염증, 발열 등이다. 위약 대조 임상시험에서 솔리리스®로 치료받은 항 아세틸콜린 수용체(anti-AchR) 항체 양성 전신성 중증 근무력증(gMG) 환자에서 가장 자주 나타난 것으로 보고된 부작용(≥10%)은 근골격계 통증이었다.

[ALXN-G]

◇미래예측진술(Forward-Looking Statement)

이 보도자료는 ALXN1210을 PNH 환자의 새로운 표준 치료제로 정립하기 위한 회사의 목표와 PNH 및 aHUS 환자의 잠재적 치료법으로 주 1회 피하 주사용 ALXN1210의 3 상 임상 연구를 시작할 계획, 전신성 중증 근무력증(gMG) 환자의 잠재적 치료법으로 8 주 간격 정맥 주사로 투여되는 ALXN1210의 개발 계획, 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD)환자를 위한 보체 억제제 개발 계획, ALXN1210을 PNH환자를 위한 잠재적 치료제로 1주1회 피하 투여하는 임상시험과 다른 적응증을 위한 ALXN1210의 임상연구 실시 계획, 그리고 PNH 및 다른 질환 치료제로서 ALXN1210의 잠재적 의학적 유익성과 관련한 진술을 포함하여 알렉시온에서 미래에 일어날 일 및 미래 성과와 관련된 위험성과 불확실성 등 1995년에 제정된 미국 증권민사소송개혁법(Private Securities Litigation Reform Act)이 규정한 범위 안에서 작성한 ‘미래예측 진술’이 담겨있다. 미래예측 진술 내용은 알렉시온의 실적과 계획이 이 미래예측 진술에서 예상한 것과 실질적으로 다를 수 있는 다음과 같은 요인들에 영향을 받는다. 즉, 그 요인들은 주력 제품(솔리리스®)의 매출에 대한 의존성; 미래에 나올 바이오시밀러 및 기타 제품과의 경쟁; 회사의 연구활동의 적절성, 마케팅 승인 또는 회사 제품 마케팅에 대한 물질적 제한 등과 관련한 규제당국의 결정; 제품 후보물질에 대한 규제 당국 승인의 지연 또는 실패; 규제당국의 제약, 예상 비용 또는 다른 일로 인해 후보제품의 출시 지연 또는 불가; 회사 제품과 후보제품의 생산 및 공급의 중단 또는 실패; 미국 식약청(FDA)및 기타 규제기관이 제기한 문제에 대한 만족스러운 대응에 실패; 초기 단계의 임상시험 결과나 후기 단계 또는 대규모 임상시험(또는 보다 광범위한 환자 대상)이 충분한 결과를 나타내지 않아서 규제당국의 승인이 보장되지 않을 경우; 임상시험 결과가 회사 제품의 안전성, 효능 및 역가(力價)를 예측할 수 없는 이유로(또는 임상시험을 적절히 운영 또는 관리하는데 실패하여) 임상시험을 중단 또는 지연하거나 규제 당국에 승인 신청을 낼 수 없게 되거나 후보제품의 승인이 거부될 가능성; 임상시험의 예상치 않은 지연; 비용이나 실행 가능성 문제 등으로 인해 미래에 제품을 향상시키기 어려울 경우; 장기적으로 다른 후보 제품을 성공적으로 개발, 라이센싱 또는 인수하거나 기존 제품의 적응증을 추가하는 것이 불확실할 경우; 규제당국의 승인을 받는데 실패하거나 인수 대상이 실질적으로 변동 또는 기타 이유로 인해 계획된 인수 거래를 완료할 수 없는 경우; 기술 경쟁의 심화로 인해 인수 거래 및 투자를 완료할 수 없는 경우; PNH, aHUS, gMG 또는 기타 질환 치료를 위한 ‘솔리리스®’의 현재 적용률이 지속되지 않을 가능성; 회사가 실시하고 있는 약물 부작용 감시(pharmacovigilance) 및 의약품 안전성 보고 프로세스의 적절성 여부; 회사의 데이터, 지적 재산 및 고유기술에 대한 권리를 보호하고 행사하는데 실패할 가능성 및 회사에 대한 지적재산권 침해 클레임 및 배상 요구와 관련한 위험성 및 불확실성; 제3자 납부자(정부기관 포함)들이 회사 제품을 적정한 가격에 급여를 승인하지 않거나 급여를 계속하지 않거나 전혀 지급하지 않을 위험성; 투자, 협업, 라이센싱 및 인수의 혜택 및 잠재성을 실현하는데 실패할 가능성; 예상했던 세금 혜택이 실현되지 않을 가능성; 최근 회계 발표 내용의 영향에 대한 평가; 회사가 제품을 판매하는 국가의 신용등급 하락이나 국가 부도 잠재성; 불리한 경제적 여건이나 정부 및 민간 보험 관련 법규 및 급여에 대한 접근방식의 변동으로 인한 보험금 수령의 지연이나 삭감; 알렉시온에 대한 미국 증권거래위원회(SEC)와 법무부의 조사를 포함한 소송, 회사 및 정부기관의 조사와 관련한 불확실성; PNH, aHUS, gMG, HPP, LAL-D환자 및 회사가 대상으로 하는 기타 미래 적응증이 있는 환자의 수에 대한 추산이 부정확할 위험성; 환율이 변동될 위험성; 회사 구조조정의 잠재적 영향과 관련한 위험성; 신티뮨(Syntimmune)과 다른 기업의 인수 및 공동 개발 사업과 관련한 위험성; 그리고 회사가 10-Q양식에 따라 SEC에 제출한 2018년9월30일 마감 분기별 보고서와 수시로 제출한 문서에 기술한 위험성을 포함하지만 거기에 국한되지 않는 다양한 기타 위험성 등이다. 알렉시온은 법률에 따라 별도 의무가 발생하지 않을 경우, 향후 일어나는 사건 또는 상황을 반영하여 이러한 미래예측 진술을 갱신할 의무를 지지 않는다.

◇참고

[1] Kulasekararaj AG, Hill A, Rottinghaus ST et al. Results from a Phase 3, Multicenter, Non-Inferiority Study of Ravulizumab (ALXN1210) Versus Eculizumab in Adult Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Currently Treated with Eculizumab.American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting, San Diego, December 3, 2018;Session 101:625

[2] Kulasekararaj AG, Hill A, Rottinghaus ST et al. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in C5-inhibitor-experienced adult patients with PNH: The 302 study. [published online ahead of print December 3, 2018]. Blood. doi:10.1182/blood-2018-09-876805

[3] Weitz IC, Kulagin AD, Nakao S et al. A Phase 3 Study of Ravulizumab (ALXN1210) Versus Eculizumab in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Naive to Complement Inhibitors: Results of a Subgroup Analysis With Patients Stratified by Baseline Hemolysis Level, Transfusion History, and Demographics. American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting, San Diego, December 3, 2018;Session 101:627

[4] Lee JW, Sicre de Fontbrune F, Lee LWL et al. Ravulizumab (ALXN1210) vs Eculizumab in Adult Patients with PNH Naïve to Complement Inhibitor: The 301 Study.[published online ahead of print, December 3, 2018]. Blood. doi:10.1182/blood-2018-09-876136.

[5] Brodsky RA, Peffault de Latour R, Rottinghaus ST et al. A Prospective Analysis of Breakthrough Hemolysis in 2 Phase 3 Randomized Studies of Ravulizumab (ALXN1210) versus Eculizumab in Adults with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting, San Diego, December 3, 2018;Session 101:626

[6] Peffault de Latour R, Brodsky RA, Ortiz S et al. Ravulizumab (ALXN1210) versus Eculizumab in Adults with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Pharmacokinetics and Pharmacodynamics Observed in Two Phase 3 Randomized, Multicenter Studies.

[7] Hill A, Richards SJ, Hillmen P. Recent developments in the understanding and management of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Br J Haematol. 2007 May;137(3):181-92.

[8] Hillmen P, Lewis SM, Bessler M, et al. Natural history of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. NEngl J Med. 1995 Nov 9;333(19):1253-8.

[9] Socié G, Mary JY, de Gramont A, et al. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: long-term follow-up and prognostic factors. Lancet. 1996;348:573-577.

[10] Hill A, Kelly RJ, Hillmen P. Thrombosis in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2013;121:4985-4996.

[11] Nishimura J, Kanakura Y, Ware RE, et al. Clinical course and flow cytometric analysis of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in the United States and Japan. Medicine (Baltimore) 2004 May;83(3):193-207.

[12] Weitz I, Meyers G, Lamy T, et al. Cross-sectional validation study of patient-reported outcomes in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Intern Med J. 2013;43:298-307.

[13] Parker C, Omine M, Richards S, et al. Diagnosis and management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2005 Dec 1;106(12):3699-709.

[14] Hillmen P, Muus P, Duhrsen U, et al. Effect of the complement inhibitor eculizumab on thromboembolism in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2007 Dec 1;110(12):4123-8.

[15] Hillmen P, Muus P, Röth A, et al. Br J Haematol. 2013;162:62-73.

[16] Loschi M, Porcher R, Barraco F, et al.Am J Hematol. 2016;91:366-370

[17] Wang H, Chuhjo T, Yasue S, et al. Clinical significance of a minor population of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria-type cells in bone marrow failure syndrome. Blood. 2002;100 (12):3897-3902.

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[19] Maciejewski JP, Rivera C, Kook H, et al. Relationship between bone marrow failure syndromes and the presence of glycophosphatidyl inositol-anchored protein-deficient clones. Br J Haematol. 2001;115:1015-1022.

알렉시온(Alexion) 개요

알렉시온은 삶을 변화시키는 혁신적인 치료제를 개발하고 상용화함으로써 희귀질환으로 고통받는 환자들의 치료에 기여하는 글로벌 바이오 제약 기업이다. 20년 이상 보체 생물학 및 억제제 분야 글로벌 선두 자리를 유지해온 알렉시온은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 항콜린수용체(AchR) 항체 양성 전신성 중증 근무력증(gMG), 그리고 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자 치료를 위한 최초이자 유일하게 승인받은 보체 억제제를 개발, 상용화했다. 또 알렉시온은 생명을 위협하는 극희귀 대사질환인 저인산효소증(HPP)과 리소좀산 지질분해효소 결핍증(LAL-D)의 치료를 위한 혁신적인 효소 대체 치료제를 보유하고 있다. 또한 회사는 제2의 보체 억제제, 윌슨병(Wilson disease) 치료를 위한 구리결합(copper-binding) 제제, 희귀한 면역글로불린G(IgG) 매개성 질환 치료를 위한 항 신생아 Fc 수용제(FcRn) 항체를 포함한 몇몇 중간~최종 개발 단계에 있는 치료제를 개발하고 있다. 알렉시온은 보체 연쇄반응과 관련된 완전히 새로운 분자 연구에 주력하고 있으며, 혈액 질환, 신장 질환, 신경 질환, 그리고 대사 질환 분야에서 새로운 치료법을 개발하기 위해 노력을 집중하고 있다. 알렉시온은 포브스가 ‘세계에서 가장 혁신적인 기업(World’s Most Innovative Companies)’으로 7년 연속 선정했으며, 매사추세츠주 보스턴의 혁신지구(Innovation District)에 본사를 두고 있다. 또 회사는 세계 각국에 사무소를 두고 50여 개국 환자들에게 치료제를 제공하고 있다. 이 보도자료 및 알렉시온 관련 상세 정보는 웹사이트를 참조하면 된다.

솔리리스주(에쿨리주맙) 의약품 한국내 허가 사항 등 상세정보: http://drug.mfds.go.kr/html/bxsSearchDrugProduct.j...
에쿨리주맙으로 치료받고 있는 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자 대상 연구 결과: http://www.bloodjournal.org/content/132/Suppl_1/62...
보체 억제제를 사용하지 않은 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자 대상 임상시험: http://www.bloodjournal.org/content/132/Suppl_1/62...
발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자 대상 임상시험 분석: http://www.bloodjournal.org/content/132/Suppl_1/23...
발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자 대상 임상시험 통한 관찰: http://www.bloodjournal.org/content/132/Suppl_1/62...

웹사이트: http://www.alexion.com

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