뉴럴스템 NSI-189, FDA로부터 엔젤만증후군 치료용 희귀의약품으로 지정

출처: 뉴럴스템
2018-08-10 14:01
저먼타운, 메릴랜드주--(뉴스와이어) 2018년 08월 10일 -- 신경 줄기 세포 및 저분자 화합물 기술을 기반으로 신경계 치료제 개발에 주력하는 바이오 제약회사 뉴럴스템(Neuralstem, Inc.)(Nasdaq: CUR)의 신약 후보군인 NSI-189가 미국식품의약국(FDA)으로부터 엔젤만증후군 치료용 희귀의약품으로 지정됐다.

짐 스컬리(Jim Scully) 뉴럴스템 최고경영자는 “엔젤만증후군은 희귀병으로 FDA가 승인한 치료제도 아직 없기 때문에 치료의 손길이 미치지 못한 곳이 매우 많다”면서 “이번 희귀의약품 지정은 NSI-189 개발에 있어 인허가와 관련해 우리가 거둔 큰 성과이며, 앞으로도 엔젤만신드롬 환자들의 삶의 질 향상을 위한 치료제 역할을 수행할 수 있도록 노력할 것”이라고 밝혔다.

NSI-189는 전임상 개발 과정에서 시냅스가소성과 기억 능력을 가늠하는 체외 생체지표인 장기강화작용(LTP)을 회복시키는 효능이 있는 것으로 나타났다.

FDA 희귀의약품 지정 프로그램은 유병인구 20만명 이하의 질병 치료에 쓰이는 의약품 개발을 촉진하기 위해 해당 의약품에 특수지위와 인센티브를 부여한다. 희귀의약품으로 지정된 의약품은 FDA 승인 이후 7년 간 시장 독점권을 인정받으며 임상시험 비용 등에 대한 세제혜택, 심사비용 면제 및 임상시험 설계 지원 등 각종 인센티브를 제공받는다.

엔젤만증후군(AS)은 선천성 희귀유전질환으로, 모계 15번 염색체 UBE3A 유전자 결손을 통해 발병한다. 유병률은 1만5000명 당 1명으로 전세계적으로 약 50만명의 환자가 존재한다. AS의 주요 증상으로는 발달지연, 언어 장애, 발작, 걷기 및 균형 장애 등이 있다. AS 환자들은 걷기나 말하기 능력을 영구히 상실할 수 있으며 평생 치료가 필요하다. 특히 기대수명이 일반인과 동일하기 때문에 환자는 물론 간병인에게도 상당한 부담이 수반된다. 현재 FDA 승인을 획득한 치료제는 없는 상태다.

뉴럴스템(Neuralstem) 개요

뉴럴스템은 임상 단계 바이오 제약 기업으로 의학적 필요성이 높은 신경계 질환 신약 개발을 진행하고 있다. 당사가 개발한 대표적 신약 후보 2종은 다음과 같다. NSI-566은 신경줄기세포 치료제 후보로 현재 뇌졸중으로 인한 마비, 근위축성 측삭경화증(ALS), 만성척수손상(cSCI) 치료 유효성 여부를 평가하고 있다. NSI-189는 주요우울장애(MDD) 치료제용 신경성 저분자 신약 후보로 엔젤만 증후군, 방사선 유도성 인지장애, 제1형 당뇨형, 제2형 당뇨형, 뇌졸중 치료용으로 임상 전 개발이 진행 중이다. 뉴럴스템의 다양한 약물 후보 포트폴리오는 독자적으로 개발한 신경줄기세포 기술에 기반을 두었다.

미래예측진술에 대한 면책조항

이 보도자료는 1995년 제정된 증권민사소송개혁법의 면책조항에 의거해 미래예측진술을 포함하고 있다. 이 미래예측진술들은 과거가 아닌 미래에 일어날 이벤트에 대한 것으로 ‘예상된다’, ‘기대된다’, ‘의도하다’, ‘계획’, ‘믿는다’, ‘추구한다’, ‘할 것이다’ 등의 용어에 의해 규정된다. 미래예측진술은 그 특성상 다양한 불확실성을 포함한다. 미래예측진술에 의해 표현된 바와 실제 결과를 다르게 만들 수 있는 리스크와 불확실성으로는 제품 개발 및 상용화에 내재된 리스크, 임상 시험 결과나 규제기관 승인에 따른 불확실성, 추가 자본의 필요성, 연구자와 지적재산권 관리에 대한 의존 등이 있다. 실제 결과는 미래예측진술에 의해 예상된 바와 달라질 수 있다. 각종 결과와 기타 리스크, 불확실성에 영향을 줄 수 있는 추가 정보는 10-K 양식(2017년 12월 31일 마감연도)의 연례 보고서 등 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 뉴럴스템의 정기 보고서에 기술되어 있다. 당사는 미래예측진술을 업데이트할 어떠한 의무도 가지고 있지 않다.
언론연락처: 뉴럴스템   Argot Partners (Investor Relations)   Kimberly Minarovich   212-600-1902  
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