엠마우스 라이프 사이언스, ‘엔다리: 경구용 L-글루타민 파우더’의 겸상적혈구병 환자 대상 3상 임상시험 결과의 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신 게재 발표
임상 결과 겸상적혈구 위기 발생 수, 입원횟수, 누적 입원일 수, 급성 흉부 증후군 발생률 등의 중앙값을 낮춰 증상을 유의미하게 개선
이 의학전문지 기사에 따르면 ‘엔다리’를 투여 받은 환자는 위약 투여 환자에 비해 겸상 적혈구 위기(sickle cell crises)가 유의미하게 25% 적고(p=0.005)(중앙값 3 대 4), 입원 횟수가 유의미하게 33% 적은(p=0.005)(중앙값 2대3) 것으로 나타났다. 추가로 밝혀진 결과는 입원일 수 누계가 41% 적고(p=0.02)(중앙값 6.5일 대 11일), 급성흉부증후군(ACS) 발생률이 60% 이상 낮게 나타났다(p=0.003)(‘엔다리’투여 환자 152명중 13명[8.6%]에서 최소 한가지 ACS가 발생한 데 비해 위약 투여 환자 78명중 18명[23.1%]에서 ACS가 발생했다). 이번 임상시험의 환자 10%이상에서 발생한 가장 흔한 부작용은 변비, 메스꺼움, 두통, 복통, 기침, 손발 통증, 요통, 흉통 등이었다.
공동 작성자인 니이하라 유타카(Yutaka Niihara) 엠마우스 최고경영자(CEO) 겸 설립자는 “‘엔다리’는 5살 이상의 소아 겸상적혈구병 환자 치료제로 최초로 승인됐고 거의 20년 만에 처음으로 성인 환자 치료제로 승인된 신약이다. 우리는 아프리카계 사람뿐 아니라 중미 및 남미, 중동, 아시아, 인도, 지중해 지역 출신 사람들에게 흔히 발생하는 평생 가는 유전성 혈액 질환인 겸상적혈구병에 대한 인식을 높이기를 바라는 마음에서 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신에 게재된 이 임상 결과를 공유하려는 것”이라고 말했다.
베벌리 프랜시스-깁슨(Beverley Francis-Gibson) 미국 겸상적혈구빈혈증협회(Sickle Cell Disease Association of America, Inc.) 회장 겸 CEO는 “미국에서 수천 명이 겸상적혈구병을 앓고 있다”며 “생명을 위협하는 이 질환에 대한 보편적 요법이 없는 가운데 겸상적혈구병 환자들에게는 인식 제고와 치료 옵션에 대한 교육이 중요한 요소”라고 말했다.
3상 임상시험에 관한 추가 정보
이 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조, 다기관 3상 임상시험에서는 ‘엔다리’(1회분으로 체중 1kg당 0.3g 복용)를 입으로 1일 2회 복용하고 효능과 안전성을 위약과 비교, 평가했다. 이 임상연구는 전년도에 2회 이상의 통증 위기를 겪은 병력이 있는 5살 이상의 겸상적혈구 빈혈증이나 겸상적혈구 β0지중해 빈혈증(sickle β0-thalassemia) 환자를 대상으로 실시했다. 선정 전에 최소 3개월 이상 안정적으로 수산화요소를 투여 받은 환자와 48주 치료 기간 동안 이러한 요법을 계속 사용한 환자가 포함됐다. 총 230명의 환자(5~58세, 여자53.9%)를 2:1비율로 무작위로 배정하여 L-글루타민(152명) 또는 위약(78명)을 투여했다.
겸상적혈구병 개요
겸상적혈구병은 헤모글로빈이 중합하여 섬유화됨으로써 적혈구가 굳어지고 변형되어 부드럽고 둥글지 않고 낫 모양으로 변하게 하는 것이 특징인 유전성 혈액 질환이다. 겸상적혈구병 환자들은 딱딱하고 접착성이 있으며 경직된 적혈구가 혈관을 막을 때 발생하는 겸상적혈구 위기로 인해 쇠약해지는 증상으로 고통을 받는다. 겸상적혈구 위기는 조직 허혈이라고도 불리는 조직의 불충분한 산소 공급과 염증으로 인한 극심한 통증을 유발한다. 이러한 증상은 입원을 요하는 급성 흉부증후군 같은 다양한 다른 부작용을 일으킬 수 있다. 겸상적혈구병은 충족되지 않은 의료 요구가 상당히 많은 희귀질환으로 환자가 미국에 약10만명, 전세계적으로는 수백만명에 이른다.
엔다리(Endari) 개요
‘엔다리(Endari)’(경구용 L-글루타민 파우더)는 미국 FDA가 성인 및 5살 이상의 소아 겸상적혈구병 환자의 급성 합병증 치료제로 승인한 경구용 처방약이다. ‘엔다리’는 2017년7월에 승인됐으며 지침 대로 사용하면 성인 겸상적혈구병 환자의 급성 합병증을 감소시키는 거의 20년 만에 처음 나온 치료제이다. 또 ‘엔다리’는 5살 이상의 소아 겸상적혈구병 환자의 급성 합병증을 지침대로 사용하여 감소시키는 치료제로 승인 받은 최초 의약품이다. ‘엔다리’는 미국에서 희귀 의약품으로, 유럽연합(EU)에서는 희귀 의약 제품으로 지정됐다.
중요한 안전성 정보
임상시험에서 가장 흔하게 나타난 부작용(발생률 10% 이상)은 변비, 메스꺼움, 두통, 복통, 기침, 손발 통증, 요통, 흉통 등이었다.
치료를 중단하게 만든 부작용은 비기능항진증, 복통, 소화불량, 작열감, 안면 홍조 등이었다.
5살 미만의 겸상적혈구병 소아 환자에 대한 ‘엔다리’의 안전성과 효능은 확립되지 않았다.
‘엔다리’의 전체 처방 정보는 www.ENDARIrx.com/PI 참조.
엠마우스 라이프 사이언스(Emmaus Life Sciences, Inc.) 개요
엠마우스 라이프 사이언스(Emmaus Life Sciences, Inc.)는 주로 희귀질환의 혁신적 치료제 및 요법을 발굴, 개발 및 상용화하는 바이오제약 기업이다. 회사의 대표적 제품인 ‘엔다리(Endari)’는 겸상적혈구 빈혈증(sickle cell anemia) 및 겸상적혈구 β0지중해 빈혈증(sickle β0-thalassemia) 환자를 대상으로 실시한 3상 임상시험에서 긍정적인 임상 결과를 입증하고 FDA승인을 받았다. http://www.emmausmedical.com/ 참조.
미래예측 진술
이 보도자료에는 의약 제품의 연구, 개발 및 잠재적 상용화와 관련하여 1995년에 제정된 미국 사적증권소송개혁법의 정의에 따라 작성된 미래예측 진술이 담겨있다. 이러한 미래예측 진술은 현재 예상을 바탕으로 한 것으로서 그 진술 사항을 지연, 방향 전환 또는 변경할 수도 있는 요소를 포함한 내재적 위험성 및 불확실성과 연관이 있으며 실제 성과와 결과가 현재의 예상과 실질적으로 다를 수 있다. 추가적인 위험성과 불확실성은 엠마우스 라이프 사이언스가 10-K서식에 의해 미국 증권거래위원회에 제출한 연차 보고서와 10-Q서식에 의해 제출한 분기별 보고서를 포함한 보고서에 기술돼 있다. 엠마우스는 이 정보를 이 보도자료를 발표한 날을 기준으로 제공하는 것으로서 새로운 정보나 미래 일어나는 일 또는 다른 사항으로 인해 다른 결과가 나오더라도 이 미래예측 진술 내용을 업데이트할 책임을 지지 않는다.
기사 참고
니이하라, Y(Niihara, Y) 외. L-글루타민의 겸상적혈구병 환자 대상 3상 임상시험(A Phase 3 Trial of L-Glutamine in Sickle Cell Disease). 2018년7월19일 발간되는 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(NEJM)
비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20180718005881/en/
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