뉴럴스템, 임상-중개 신경학회보에 루게릭병 관련 장기 추적 관찰 자료 발표

임상 1상 및 2상 임상시험 결과의 병합 코호트 연구 결과를 과거 대조군과 사후 비교한 결과 발표

척수에서 추출한 신경 줄기세포를 투여 받은 피험자의 기능적 상태 평점에서 통계적으로 유의미한 차이가 나타났으며 생존율과 기능적 상태를 통합한 종합 통계 점수에서도 유의미한 차이 발생

신경 줄기세포의 ALS 환자 치료 효과를 평가하기 위한 추가 임상시험의 당위성 제공

뉴스 제공
뉴럴스템
2018-05-04 10:45
메릴랜드주 저먼타운--(뉴스와이어)--신경 줄기세포 기술을 기반으로 한 신경계 질병 치료법을 개발하는 바이오 제약 기업 뉴럴스템(Neuralstem, Inc.(Nasdaq : CUR))이 임상-중개 신경학회보(Annals of Clinical and Translational Neurology)에 게재한 연구 논문 결과를 공개했다.

이 연구는 루게릭병(ALS) 환자의 운동 기능을 안정화하기 위해 이식된 인간 척수 추출 신경 줄기세포(HSSC)의 잠재력을 뒷받침하는 결과를 얻었다.

‘Long-term Phase 1/2 Intraspinal Stem Cell Transplantation Outcomes in Amyotrophic Lateral Sclerosis’라는 제목의 논문 수석 저자는 연구 최고 개발자 에바 펠드먼(Eva Feldman) 미시건대 의대 신경과 Russell N. DeJong 석좌교수다.

이 연구는 ALSFRS-R(근위축성측삭경화증 기능 평가 척도)를 기준으로 HSSC 이식이 기능에 미치는 영향, 기능 및 생존율 데이터를 합친 종합적 통계를 평가하였다.

결과는 두 가지 과거 데이터 세트의 일치하는 대조군을 상대로 평가되었고 HSSC를 투여받은 피험자의 24개월 후 평가에서 월등한 ALSFRS-R 점수를 얻었을 뿐만 아니라 종합적인 기능·생존 점수에서도 월등한 결과를 나타냈다. 근위축성측삭경화증 기능 평가 척도(ALSFRS-R)는 일상생활 활동(ADL)의 신체 기능을 측정하는 검증된 설문조사다.

펠드먼 교수는 “우리는 더 큰 규모의 2b·3상 연구를 완료하기를 고대하고 있다”고 밝혔다.

리치 댈리(Rich Daly) 뉴럴스템 CEO는 “이 데이터는 고무적이며 인간 척수 유도 신경 줄기세포가 ALS 환자에게 기능적 혜택을 제공할 수 있음을 나타낸다”며 “이 임상시험에 참여한 피험자, 임상시험을 수행한 임상의 및 간병인 모두에게 감사의 말을 전하고 이 장기 추적 데이터는 Neuralstem의 세포 치료제인 NSI-566을 이 환자군에서 추가로 평가할 2b·3상 임상시험의 설계에 매우 소중한 자료”라고 말했다.

1상 및 2상의 공개형 용량 증량 임상시험은 미시건대, 에모리대, 하버드 의대에서 수행되었다. 총 30명의 피험자를 등록했으며 HSSC의 척수 속 이식의 안전성을 평가하는 한편 생존율과 기능적 유효성 평가 변수를 측정하는 것을 주목표로 삼았다. 임상시험 연구자들은 이전 논문에서 치료가 안전하다는 결론을 내린 바 있다.

루게릭병(ALS) 관련 정보

ALS는 뇌와 척수의 신경 세포, 즉 뉴런에 영향을 미치는 진행성 질환으로 주변 근육의 변성 및 위축을 유발한다. 증세가 악화되면서 운동 뉴런이 파괴되고 영향을 받은 근육은 뇌가 더 이상 조절할 수 없게 된다. 시간이 지남에 따라 말하고, 먹고, 움직이고 숨 쉴 능력까지 잃어 결국 사망에 이르게 된다. ALS 협회에 따르면 매년 미국에서 6000여명이 ALS 진단을 받고 하루에 최대 15건의 새로운 사례가 발생한다. 이에 따라 어느 시점이든 총 약 2만명의 ALS 환자가 공존하고 있다. 현재 이 질병의 진행을 멈추거나 역전시키는 치료법은 존재하지 않는다.

뉴럴스템(Neuralstem) 개요

뉴럴스템은 임상단계 바이오 제약 기업으로 의학적 필요성이 높은 신경계 질환 신약 개발을 진행하고 있다. 당사가 개발한 대표적 신약 후보 2종은 다음과 같다. NSI-189는 주요우울장애(MDD) 치료제용 신경성 저분자 신약 후보로 엔젤만 증후군, 방사선 유도성 인지장애, 제1형 당뇨병, 제2형 당뇨병, 뇌졸중 치료용으로 임상전 개발이 진행 중이다. NSI-566은 줄기세포 치료제 후보로 현재 뇌졸중으로 인한 마비, 만성척수손상(cSCI), 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료 유효성 여부를 평가하고 있다. 뉴럴스템의 다변화된 신약 후보군 포트폴리오는 자체 개발한 신경줄기세포 기술에 기반한다.

미래예측진술에 대한 면책조항

본 보도자료는 1995년 제정된 증권민사소송개혁법의 면책조항에 의거해 미래예측진술을 포함하고 있다. 이 미래예측진술들은 과거가 아닌 미래에 일어날 이벤트에 대한 것으로 ‘예상된다’, ‘기대된다’, ‘의도하다’, ‘계획’, ‘믿는다’, ‘추구한다’, ‘할 것이다’ 등의 용어에 의해 규정된다. 미래예측진술은 그 특성상 다양한 불확실성을 포함한다. 미래예측진술에 의해 표현된 바와 실제 결과를 다르게 만들 수 있는 리스크와 불확실성으로는 제품 개발 및 상용화에 내재된 리스크, 임상시험 결과나 규제기관 승인에 따른 불확실성, 추가 자본의 필요성, 연구자와 지적재산권 관리에 대한 의존 등이 있다. 실제 결과는 미래예측진술에 의해 예상된 바와 달라질 수 있다. 각종 결과와 기타 리스크, 불확실성에 영향을 줄 수 있는 추가 정보는 10-K 양식(2017년 12월 31일 마감연도), 10-Q 양식의 연례 보고서(2017년 9월 30일 마감연도) 등 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 뉴럴스템의 정기 보고서에 기술되어 있다. 당사는 미래예측진술을 업데이트할 어떠한 의무도 가지고 있지 않다.

웹사이트: http://investor.neuralstem.com

연락처

뉴럴스템
Argot Partners(IR)
Kimberly Minarovich
212-600-1902
이메일 보내기