옥타파마: ‘옥타네이트’가 과거에 치료 경험이 없는 A형 혈우병 환자의 억제인자 발생률 낮춰
이 임상시험에서 과거 치료받은 경험이 없는 중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 ‘옥타네이트(octanate®)’의 면역원성, 효능, 안전성 및 내약성을 평가했다.
과거 치료받은 경험이 없는 A형 혈우병 환자는 억제인자 생성 위험성이 가장 높다. 약35%에서 억제인자가 발생하는데 이는 건강에 해롭고 부정적인 경제적 결과를 가져오는 것과 연관성이 있다.
과거 치료 받은 경험이 없는 중증 A형 혈우병 환자 51명을 대상으로 실시한 이번 전향적, 다국가 임상시험에서는 ‘옥타네이트’를 출혈의 예방적 치료나 보충치료를 위해 총 100 노출일(EDs) 또는 5년 동안 단독 대체요법으로 사용했다.
환자 51명 중 5명(9.8%)에서 억제인자가 발생했으며 그 중 4명은 고 적정농도(≥5 BU/mL)이고 1명은 저 적정 농도(<5 BU/mL)로 나타났다. 모든 억제인자는 보충 치료를 받는 동안 발생했고 4명의 고 적정농도 억제인자는 처음 20 노출일 동안에 모두 발생했다. 억제인자가 발생한 모든 환자는 주요 F8 유전자 결함(비 발현부위 도치가 22건 또는 발현부위의 대규모 결실은 7~12건이었다)이 있었으며 이는 억제인자 발생의 높은 위험성과 연관성이 있는 것으로 나타났다. 지혈 효능은 약물을 투여한 모든 환자의 99.6%에서 ‘우수’한 것으로 평가됐다. 내약성은 약을 투여한 환자의 99.98%가 ‘매우 양호’한 것으로 평가됐다. 23명의 환자가 수술을 진행하는 동안 합병증이 없었던 것으로 보고 됐다.
A형 혈우병 환자를 성공적으로 장기간 관리하는 데는 조기 및 효율적인 예방 치료가 관건이다. 이러한 새로운 데이터는 ‘옥타네이트’가 효과가 있으며, 수술을 진행하고 있는 환자를 포함해 과거 치료받지 않은 환자의 억제인자 발생률을 낮추는 것과 연관성이 있다는 것을 입증했다.
라리사 벨리얀스카야(Larisa Belyanskaya) IBU혈액학 총괄은 “이처럼 치료가 특히 어려운 환자에서 억제인자 발생률이 낮고 효능과 내약성이 우수한 것으로 나타나 매우 기쁘다. 이러한 데이터는 과거 치료 받지 않은 A형 혈우병 환자에서 ‘옥타네이트’의 임상적 효과를 확인하고 ‘옥타네이트’가 지난 20년 동안 광범위한 임상 경험을 통해 이미 확보한 데이터에 추가되는 것”이라고 말했다.
올라프 월터(Olaf Walter) 옥타파마 이사회 이사는 “이번에 발표된 임상 결과는 혈액 응고 질환이 있는 환자들이 정상적인 생활을 할 수 있게 하겠다는 옥타파마의 목표에 더욱 다가가는 중요한 진전”이라고 말했다.
옥타파마는 특히 이번 연구를 가능하게 한 환자와 그 가족을 포함하여 연구에 참여한 모든 사람에게 감사의 뜻을 표한다.
참고 문헌
Klukowska A, Komrska V, Vdovin V, et al. Low incidence of factor VIII inhibitors in previously untreated patients with severe haemophilia A treated with octanate®: Final report from a prospective study. Haemophilia 2018; https://doi.org/10.1111/hae.13385
옥타네이트(octanate®) 개요
‘옥타네이트(octanate®)’는 인간 혈장에서 추출한 정맥 주사용 고순도, 냉동 건조, 2중 바이러스 불활성 응고 인자VIII(FVIII) 농축물이다. ‘옥타네이트’에 함유된 응고인자 FVIII은 생물학적 안정제인 폰빌레브란트 인자(VWF)의 VWF/FVIII 비율이 약0.4이다. 따라서 제조 시에는 안정제를 추가할 필요가 없다. ‘옥타네이트’는 250 IU, 500 IU 및 1000 IU 단위로 판매된다. ‘옥타네이트’는 1998년부터 판매되고 있으며 모든 형태의 A형 혈우병 환자의 수술을 포함한 출혈 치료 및 예방 치료제로 85개국 이상에서 승인 되었고 40개국에서는 면역관용 요법으로 승인됐다. ‘옥타네이트’는 2017년 4월 현재 전세계적으로 100억 국제단위(IU)가 투여됨에 따라 임상 경험이 상당히 많다.
A형 혈우병(Haemophilia A) 개요
A형 혈우병은 FVIII결핍으로 인해 발생하는 X-연관 유전병으로, 치료하지 않으면 근육과 관절에 출혈이 생기고 결국에는 관절증과 중증 질환으로 진전된다. FVIII를 교체하는 예방적 치료를 받으면 출혈 빈도와 영구적 관절 손상 위험성을 줄일 수 있다. 이 질환은 세계적으로 5000~1만명 중 1명이 감염되었다. 전세계적으로 혈우병 환자의 75%가 진찰을 받지 못하거나 치료를 받지 못하고 있다. FVIII를 주입하지 않으면서 FVIII를 무력화시키는 항체(FVIII억제제)를 개발하는 것이 가장 어려운 문제이다. 현재 FVIII억제제 개발에서 누적된 위험성이 최대 39%인 것으로 보도되고 있다.
옥타파마(Octapharma) 개요
스위스 라헨(Lachen)에 본사를 두고 있는 옥타파마는 세계 최대 규모의 인체 단백질 제품 제조사로 인체 플라즈마 및 인체 세포계에서 인체 단백질을 개발 및 생산하고 있다. 가족 소유 회사인 옥타파마는 사명감을 가지고 1983년부터 사람들의 삶에 변화를 주기 위한 노력을 해 오고 있다.
2016년에 옥타파마 그룹은 매출 16억유로, 영업이익 3억8300만유로를 달성하고 2억4900만유로를 미래를 위해 투자했다. 옥타파마는 전세계에서 7100여 명의 직원을 고용하고 있으며 다음 3개 치료 분야의 제품으로 113개 국가에서 환자들의 치료를 지원하고 있다.
· 혈액학(Haematology, 혈액응고장애(coagulation disorders))
· 면역요법(Immunotherapy, 면역장애(immune disorders))
· 중환자 치료(Critical Care)
옥타파마는 오스트리아, 프랑스, 독일, 멕시코, 스웨덴에 6개의 최첨단 생산시설을 보유하고 있다.
자세한 정보는 웹사이트(www.octapharma.com) 참조.
비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: http://www.businesswire.com/news/home/20180122005131/en/
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웹사이트: http://www.octapharma.com
연락처
옥타파마 AG(Octapharma AG)
해외사업부 – 혈액학
올라프 발터(Olaf Walter)
Olaf.Walter@octapharma.com
라리사 벨리얀스카야(Larisa Belyanskaya)
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
+41 55 4512121
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