Sucampo, 니만-피크병 C1형 치료용 신약 후보 VTS-270의 신약 가능성 증대 연구 결과 발표
NPC-1은 희귀성 진행 질환이자 치명적인 유전질환으로 전세계적으로 2,000~3,000명 가량의 환자가 있는 것으로 추정되고 있다. 이번 연구 결과는 세계 최초의 다학제 오픈액세스 방식의 학술지인 PLOS ONE에 ‘Characterization of hydroxypropyl-beta-cyclodextrins used in the treatment of Niemann-Pick Disease type C1’라는 제목의 논문으로 게재되었다.
연구팀은 이번 연구에서 VTS-270이 이온 이동도 적외선 촬영(히트맵) 결과 낮은 수준의 하이드록시프로필화, 혹은 치환도(DS)와 헤테로다이머를 일관되게 함유하고 있는 것으로 나타났다. 이 같은 분석 결과는 핵심적인 분자활동을 평가하기 위한 수단으로 질량분석법을 활용해 측정한 이온 분포와 양에 기반하고 있다.
피터 키너(Peter Kiener) Sucampo) 최고과학책임자는 “우리는VTS-270을 잠재적인 NPC 치료제로 만들기 위해 지속적으로 과학 기술을 발전시키고 있다”며 “이번 연구 결과는 VTS-270이 다른 HPßCD 혼합물과 차별화되는 조성 핑거프린트와 순도를 갖추고 있다는 사실을 뒷받침한다. 정련된 형태로 복제 가능한 핑거프린트는 곧 VTS-270의 임상학적 효용성과 안전성으로 이어질 잠재력이 있다”고 밝혔다.
HPβCD는 다양한 물질이 복합적으로 혼합된 것으로 다양한 제조과정 속에서 흔히 치환도로 알려진 사이클로덱스트린 고리의 하이드록시프로필화 수준이 달라지는 등 조성이 변형될 수 있다. 평균적인 치환도는 HPβCD 혼합물의 복잡성 정도를 가늠할 핵심 성질이다. 이는 치환도가 생물학적 활동을 궁극적으로 좌우하는 두 요소, 즉 분자 결속성과 수용성 수준에 영향을 미치기 때문이다.
Sucampo Pharmaceuticals, Inc. 개요
Sucampo Pharmaceuticals는 전세계 환자를 위한 특수 약품 개발 및 상용화에 힘쓰는 제약기업이다. Sucampo는 주력 제품인 AMITIZA, 희귀질병 분야의 임상실험 개발을 위한 후기 파이프라인 제품 후보인 RESCULA를 판매하고 있다. VTS-270은 2-하이드록시프로필-B-사이클로덱스트린 혼합 약물로 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 인정되는 구성적 특징을 가지고 있으며 니만-픽병 C-1형 치료제를 위한 임상시험 2/3 단계를 거치고 있다. Sucampo는 CPP1-x/술린에 대한 북미 라이선스를 옵션으로 갖고 있는데 현재 이 의약품은 가족성 선종성 용종증 치료법 개발 3단계에 진입했으며, 미국에서 희귀의약품으로 지정됐다. 글로벌 기업인 Sucampo는 미국 메릴랜드주 록빌에 본사를 두고 있으며 일본과 스위스에 지점을 두고 있다. 자세한 정보는 웹사이트를 방문해 확인할 수 있다.
Sucampo 로고와 태그라인 The Science of Innovation은 Sucampo AG의 등록상표이다. AMITIZA는 Sucampo AG의 등록상표이다.
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